Malattie rare, per l'ipofosfatasia Aifa approva rimborso terapia enzimatica sostitutiva
Asfotase alfa è il primo trattamento autorizzato in Italia per i pazienti con questo disordine metabolico potenzialmente letale
Asfotase alfa è il primo trattamento autorizzato in Italia per i pazienti con questo disordine metabolico potenzialmente letale
Così la presidente di Firmo - Fondazione italiana ricerca sulle malattie dell'osso, nel suo intervento a Milano all'incontro con la stampa organizzato da Alexion, AstraZeneca Rare Disease
"Impegno non solo con trattamento ma anche con assistenza e servizi per i pazienti"
"Cambierà totalmente la vita dei pazienti"
“Da circa 15 anni abbiamo iniziato lo sviluppo di asfotase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della ipofosfatasia. Ci siamo assunti dei rischi nell’ambito della ricerca per l’ipofosfatasia, ma ne siamo orgogliosi e oggi possiamo dire che ne è valsa la pena perché siamo riusciti a portare ai pazienti questa importante opzione terapeutica”. Lo ha detto Federica Sottana, senior country Medical director di Alexion, AstraZeneca Rare Disease, partecipando, questa mattina a Mil...
“Nell'ipofosfatasia non funziona bene la fosfatasi alcalina, l'enzima fondamentale per far mineralizzare lo scheletro e anche l'apparato dentario. Il farmaco”, asfotase alfa, “è una molecola che sostituisce l'enzima carente. Già nelle prime settimane di trattamento il paziente riferisce di stare meglio”. Così Maria Luisa Brandi, presidente della fondazione Firmo - Fondazione italiana ricerca sulle malattie dell'osso, intervenendo, a Milano, all’incontro con la stampa organizzato da Alexion, Astra...
“Da oggi il futuro esiste. È un grande giorno perché abbiamo finalmente il farmaco, per bambini e giovani adulti, che cambierà totalmente la vita dei pazienti” con ipofosfatasia. Sono le parole di Luisa Nico, presidente Api - Associazione pazienti Ipofosfatasia, partecipando, a Milano, all’incontro con la stampa per la rimborsabilità in Italia di asfotase alfa, prima terapia per la cura dell'Ipofosfatasia, organizzato da Alexion, AstraZeneca Rare Disease.
Con asfotase alfa “si va a curare l'alterazione ossea determinata dall'assenza della fosfatasi alcalina. La parte più eclatante si ha a livello radiografico: un osso gravemente disorganizzato con una cartilagine di accrescimento e con dei segni compatibili con un importante rachitismo, migliora nettamente sia nella mineralizzazione ossea che nella formazione di nuovo tessuto osseo”. Così Marco Pitea, medico del dipartimento di Pediatria Irccs ospedale S. Raffaele di Milano, intervenendo, all’inco...
