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Nuova terapia forma rara Sla, Singhal (Biogen): "Parere positivo Chmp una svolta"

23 febbraio 2024 | 17.43
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Neurologo Van Damme: "E' il primo trattamento a ridurre i neurofilamenti segno del danno neuronale"

Nuova terapia forma rara Sla, Singhal (Biogen):

"Il parere positivo del Chmp rappresenta un punto di svolta che testimonia il valore di tofersen per il trattamento della Sla Sod1 e l'impegno di Biogen nel rispondere ai bisogni insoddisfatti delle persone con Sla. Siamo orgogliosi di aver contribuito ad aprire la strada al ruolo dei neurofilamenti negli studi clinici sulla Sla Sod1. E siamo profondamente grati alle persone con questa malattia, ai loro cari e ai clinici che hanno collaborato allo studio per la loro dedizione nel promuovere la ricerca per la comunità dei malati di Sla". Così Priya Singhal, Head of Development di Biogen, commenta il via libera del Comitato tecnico per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea del farmaco Ema alla prima terapia per il trattamento degli adulti con sclerosi laterale amiotrofica che presentano una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (Sod1).

"Il parere positivo sul tofersen" da parte dell'Ema "offre nuove speranze alla comunità Sla in Europa - sottolinea Philip Van Damme, professore di neurologia e direttore del Centro di riferimento neuromuscolare presso l'ospedale universitario di Lovanio in Belgio - Si tratta di una pietra miliare per l'intera comunità Sla: per la prima volta abbiamo un trattamento che ha portato a riduzioni significative dei neurofilamenti, che sono un marcatore del danno assonale e della neurodegenerazione. Il piano di sviluppo di tofersen ha inoltre fornito nuove e fondamentali conoscenze rispetto alla progettazione degli studi clinici e all'uso di biomarcatori surrogati quali il neurofilamento. Si tratta di progressi utili per l'intero campo".

L'approvazione europea - spiega una nota - si basa sull'insieme delle evidenze raccolte, che comprendono il meccanismo d'azione mirato, i biomarcatori e i dati clinici. Nello studio di fase 3 Valor, durato 28 settimane, è stata osservata una riduzione del 60% nella concentrazione dei neurofilamenti plasmatici a catena leggera (Nfl) nei partecipanti che hanno ricevuto tofersen rispetto al gruppo placebo, suggerendo quindi una riduzione del danno neuronale. E' stata inoltre osservata, nei pazienti trattati, una tendenza alla riduzione del declino nella funzionalità clinica misurata attraverso la Als Functional Ratings Scale-Revised (Alsrs-R), nella funzionalità respiratoria (percentuale della capacità vitale lenta prevista) e nella forza muscolare (attraverso dinamometria manuale), rispetto al gruppo placebo.

Decisione Ue attesa nel secondo trimestre 2024

Gli effetti collaterali più comuni comprendono: dolore, affaticamento, febbre, dolori articolari, dolori muscolari e aumento dei livelli di globuli bianchi e proteine nel liquido cerebrospinale. Sono stati riportati anche gravi eventi neurologici, tra cui mielite e/o radicolite, papilledema e pressione intracranica elevata, meningite asettica.

L'autorizzazione all'immissione in commercio in circostanze eccezionali è raccomandata quando la valutazione del rapporto beneficio/rischio è ritenuta positiva ma, a causa della rarità della malattia, è difficile che possano essere ottenuti dati completi come in normali circostanze di utilizzo. La raccomandazione del Chmp per tofersen sarà ora esaminata dalla Commissione europea per una decisione rispetto all'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea, con esito previsto nel secondo trimestre del 2024.

Tofersen - conclude la nota - è un oligonucleotide antisenso (Aso) progettato per legarsi all'mRna del gene Sod1, con l'obiettivo di ridurre la produzione dei livelli di proteina Sod1. La Food and Drug Administration americana ha concesso l'approvazione accelerata sulla base della riduzione dei livelli di Nfl nel plasma, osservata nei pazienti trattati con tofersen. L'approvazione per questa indicazione potrà essere subordinata alla verifica del beneficio clinico nel corso di uno o più studi di conferma.

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