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Tumori, da Aifa ok a rimborsabilità farmaco per amiloidosi da catene leggere

14 febbraio 2023 | 14.01
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Tumori, da Aifa ok a rimborsabilità farmaco per amiloidosi da catene leggere

Daratumumab, primo anticorpo monoclonale anti-Cd 38 totalmente umano approvato per il trattamento del mieloma multiplo e sviluppato da Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, ha ricevuto dall’Aifa la rimborsabilità per due nuove indicazioni terapeutiche. “Nella sua formulazione sottocutanea – spiega Giovanni Palladini, direttore Centro per lo studio e la cura delle amiloidosi sistemiche, Fondazione Irccs Policlinico San Matteo - è la prima specifica terapia in Italia, in combinazione con bortezomib, ciclofosfamide e desametasone (D-VCd), rimborsata per il trattamento dell’amiloidosi da catene leggere (Al) di nuova diagnosi”.

Il farmaco – si legge in una nota - è ora rimborsato, in combinazione con pomalidomide e desametasone (D-Pd) per il trattamento di “pazienti adulti con mieloma multiplo precedentemente trattato, in pazienti che hanno ricevuto almeno una precedente linea di terapia contenente un inibitore del proteasoma e lenalidomide, e che erano refrattari alla lenalidomide, o che abbiano ricevuto almeno due precedenti linee di terapia contenenti lenalidomide e un inibitore del proteasoma, e che abbiano mostrato progressione della malattia durante o dopo l'ultima terapia”.

Sia l’amiloidosi sia il mieloma multiplo recidivato e refrattario sono malattie del sangue per le quali ci sono ancora bisogni di cura insoddisfatti. L’amiloidosi – prosegue la nota - è una malattia ematologica rara, che si associa spesso alla presenza di disordini plasmacellulari, in particolare di mieloma multiplo, e che conta ogni anno circa 800 nuovi casi in Italia. “La malattia è dovuta all’accumulo, nei tessuti e negli organi, di proteine in una forma tossica e insolubile, chiamata amiloide, che ne causa un danneggiamento” aggiunge Palladini. I sintomi associati all'amiloidosi sono diversi e aspecifici.

"Questo può portare a un ritardo nella diagnosi – evidenzia Palladini - con il risultato che il trattamento viene iniziato quando lo stato di deterioramento della funzione dell'organo è già avanzato". Data la difficoltà di diagnosticare la malattia tempestivamente, occorre "una terapia che non sia solo efficace, ma anche rapida e ben tollerata, considerando anche la fragilità di questi pazienti. Fino ad oggi, la terapia ha seguito quella standard del mieloma multiplo, ovvero trapianto di cellule staminali, per chi è eleggibile, o chemioterapia. La notizia di oggi è un importante passo avanti che ci permette di soddisfare esigenze di trattamento per i pazienti con amiloidosi Al, fino ad ora orfani di cure specifiche, con risultati mai visti prima per questa malattia”. Adesso che abbiamo a disposizione “la prima terapia per questa malattia, il prossimo passo deve essere renderla disponibile per tutti i pazienti - auspica l’esperto - e per fare in modo che ciò sia possibile, bisogna lavorare in rete tra specialisti, velocizzando la diagnosi e aumentando la presa in carico dei pazienti”.

Il mieloma multiplo colpisce principalmente l’anziano: il 38% delle diagnosi – riferisce la nota - riguarda persone di età superiore ai 70 anni e solo il 2% ha meno di 40 anni. I sintomi risultano aspecifici, come il dolore osseo, soprattutto a livello della schiena, dell’anca e del costato, l’anemia e l’insufficienza renale, e frequentemente la diagnosi di mieloma avviene occasionalmente a seguito di esami eseguiti per altri motivi.

“Grazie agli avanzamenti della ricerca scientifica - sottolinea Roberto Mina, medico ematologo alla divisione di Ematologia della Città della salute e della scienza di Torino e ricercatore all'Università degli studi di Torino - oggi siamo in grado di diagnosticare la malattia in una fase precoce e trattare i pazienti in modo più efficace. Se infatti, agli inizi degli anni 2000, l’aspettativa di vita per questi pazienti era di circa 2-3 anni, oggi la sopravvivenza dei più giovani e candidabili alla chemioterapia intensiva e al trapianto di cellule staminali autologhe può eccedere i 10 anni. Per questo, possiamo affermare che il mieloma stia diventando sempre meno una patologia acuta e sempre più una malattia cronicizzabile”.

(segue)

La disponibilità di nuovi farmaci in diverse combinazioni di trattamento “ha cambiato l’approccio terapeutico - ammette Mina -. Questa nuova combinazione offre una nuova opzione terapeutica per quei pazienti che sono andati incontro ad una prima recidiva e sono risultati refrattari al lenalidomide, farmaco sempre più utilizzato nella prima linea di terapia del mieloma multiplo. Tuttavia, i benefici non sono solo in termini di efficacia, ma anche di tollerabilità e logistica di somministrazione, grazie alla formulazione sottocutanea di daratumumab che si adatta anche alle necessità di popolazioni di pazienti più anziani o più fragili che potrebbero avere maggiori difficoltà di accesso alle strutture”.

La disponibilità e rimborsabilità della formulazione sottocutanea di daratumumab per queste nuove indicazioni - riferisce la nota - permette di migliorare la qualità di vita dei pazienti grazie anche alla significativa riduzione dei tempi di somministrazione del farmaco. "Auspichiamo che l’accesso a questa importante innovazione terapeutica, come per tutti i farmaci innovativi, possa essere sempre più rapido ed equo su tutto il territorio italiano", afferma Felice Bombaci, coordinatore nazionale gruppi Ail pazienti.

L’efficacia e la sicurezza di daratumumab – conclude la nota - sono state determinate in due studi di fase 3, randomizzati e in aperto: lo studio Andromeda e lo studio Apollo. Lo studio Andromeda ha dimostrato che i pazienti con amiloidosi Al di prima diagnosi, trattati con la formulazione sottocutanea di daratumumab in combinazione con bortezomib, ciclofosfamide e desametasone, hanno ottenuto un tasso di risposta ematologica completa significativamente più alto rispetto ai pazienti trattati con il solo VCd. Inoltre, la combinazione ha mostrato un profilo di sicurezza coerente con quello precedentemente osservato per ciascuno dei farmaci presi singolarmente. Lo studio Apollo, invece, mostra che l'aggiunta di daratumumab a pomalidomide e desametasone (D-Pd) nel trattamento di pazienti con mieloma multiplo precedentemente trattato ha ridotto significativamente il rischio di progressione o morte del 37%, rispetto al solo Pd.

“Da oltre 30 anni Janssen Oncology investe nella ricerca scientifica per lo sviluppo di farmaci innovativi che rispondano ai bisogni medici insoddisfatti dei pazienti e per essere al fianco dei medici nella cura dei tumori solidi ed ematologici. Nostro obiettivo è migliorare e prolungare la vita dei pazienti – chiosa Danilo Arienti, Therapeutic Area Hematology Medical Manager -. Queste due nuove indicazioni di daratumumab rappresentano un passo avanti nell’aumentare le opzioni terapeutiche a disposizione di coloro che finora ne hanno avute poche o addirittura nessuna, come nel caso dell’amiloidosi da catene leggere. Nell’ambito anche del mieloma multiplo, la nostra pipeline vuole offrire trattamenti specifici per le diverse necessità dei pazienti con questa patologia".

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