Distrofia Duchenne, Aifa approva rimborso per givinostat
Somministrato per via orale è indicato in pazienti deambulanti di almeno 6 anni in trattamento con corticosteroidi, indipendentemente dal tipo di mutazione genetica
Somministrato per via orale è indicato in pazienti deambulanti di almeno 6 anni in trattamento con corticosteroidi, indipendentemente dal tipo di mutazione genetica
Non esiste ancora una cura definitiva per la distrofia muscolare di Duchenne (Dmd), ma la ricerca scientifica corre veloce e per i pazienti si accende una nuova speranza: l'Aifa, l'Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità di givinostat, per il trattamento nei pazienti in grado di c...
La distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) "è legata alla mancanza di una proteina molto importante, la distrofina, che è essenziale per l'integrità della fibra muscolare". Chi ne viene colpito "perde la capacità di camminare autonomamente e poi, successivamente, anche quella di usare gli arti superior...
"Il ruolo dell'Italia per rendere disponibile la nuova opzione terapeutica di givinostat ai pazienti" con distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) "è stato determinante. Nelle fasi di ricerca clinica i centri italiani hanno dato un contributo importante: nello studio di fase 2 erano stati identificati 4...