UXBRIDGE, Inghilterra, 8 luglio 2025 /PRNewswire/ -- Norgine, una delle principali imprese europee nel settore farmaceutico specialistico, annuncia che Swissmedic ha approvato la registrazione di IFINWIL® (eflornitina) come monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici di almeno un anno di età affetti da neuroblastoma ad alto rischio (HRNB)1.
"Questo importante traguardo segna un'ulteriore approvazione normativa di IFINWIL® per il neuroblastoma ad alto rischio, dopo le approvazioni negli Stati Uniti, in Israele e in Australia", spiega Jörg Plessl, vicepresidente e direttore affari normativi globali presso Norgine. "Apprezziamo la profonda consapevolezza dimostrata da Swissmedic e dagli altri partner del progetto Orbisdelle specifiche sfide associate all'oncologia pediatrica. La loro agilità nell'utilizzare percorsi di regolamentazione adattivi è fondamentale perché la posta in gioco è incredibilmente alta quando si tratta della vita dei bambini. In queste situazioni, velocità e flessibilità non sono solo vantaggiose, ma possono fare la differenza".
"Collaborando con partner normativi internazionali attraverso il Progetto Orbis, stiamo portando avanti la nostra strategia – ampliare l'accesso a terapie innovative per i pazienti pediatrici in Europa, Australia e Nuova Zelanda", aggiunge il Dott. David Gillen, direttore sanitario presso Norgine. "Noi di Norgine siamo orgogliosi di occuparci di alcune delle patologie più complesse per attuare la nostra mission: offrire trattamenti efficaci laddove sono più necessari".
L'HRNB è una forma di cancro rara ma aggressiva, che colpisce prevalentemente i bambini e si manifesta più comunemente nei primi cinque anni di vita.2 A livello globale, il neuroblastoma colpisce ogni anno circa 10,2 bambini su un milione di età inferiore ai 15 anni, con circa il 50% dei casi classificati come ad alto rischio al momento della diagnosi.3,4 Il neuroblastoma ha origine nelle cellule nervose del corpo (neuroblasti) e in genere si presenta come un tumore primario nelle ghiandole surrenali.5 È considerato un tumore aggressivo perché spesso si diffonde ad altre parti del corpo. Nella maggior parte dei casi, al momento della diagnosi la malattia si è già metastatizzata.5
Nonostante la terapia multimodale intensiva, il tasso di sopravvivenza a cinque anni per l'HRNB rimane al di sotto del 50%, rispetto a oltre il 95% per i neonati con malattia a basso rischio.2,6 Il neuroblastoma rappresenta circa il 15% di tutti i decessi pediatrici correlati al cancro, sottolineando l'urgente necessità di opzioni terapeutiche più efficaci.7
Informazioni su IFINWIL® IFINWIL® è stato studiato per l'uso come terapia successiva al mantenimento per neuroblastoma ad alto rischio (HRNB) in pazienti pediatrici senza malattia attiva (NAD) / senza evidenza di malattia (NED) dopo terapia multiagente e multimodale di prima linea.8 IFINWIL® è una terapia che blocca un enzima chiamato ornitina decarbossilasi (ODC) responsabile della produzione di poliammine, importanti per la crescita e lo sviluppo del tumore.9
Introduzione al trattamento del neuroblastoma ad alto rischio (HRNB)I bambini a cui viene diagnosticato l'HRNB vengono sottoposti a un regime di trattamento intenso che li rende comunque vulnerabili alle ricadute e al decesso.10 Sebbene si siano registrati alcuni miglioramenti nella sopravvivenza, la prognosi per i bambini affetti da neuroblastoma ad alto rischio è ancora sfavorevole – circa l'80% delle ricadute ad alto rischio si verificano entro due anni dalla diagnosi e la sopravvivenza a lungo termine rimane bassa, con solo circa il 15% che sopravvive più di cinque anni dopo la ricadute.11,12,13 Evitare le ricadute è fondamentale per la sopravvivenza a lungo termine e, fino ad ora, non sono state approvate terapie per il periodo successivo al mantenimento nei principali mercati al di fuori degli Stati Uniti.14
Informazioni sul progetto Orbis Il progetto Orbis è un'iniziativa (in vigore da maggio 2019) dell'Oncology Center of Excellence (OCE) della FDA statunitense e fornisce un quadro per la presentazione simultanea e la revisione collaborativa di prodotti oncologici innovativi tra le autorità di regolamentazione internazionali. È stato creato con l'obiettivo generale di accelerare l'accesso dei pazienti in tutto il mondo a terapie innovative contro il cancro. Il progetto Orbis è coordinato dalla FDA e i suoi partner sono l'agenzia britannica United Kingdom Medicines and Healthcare Products regulatory Agency (UK MHRA), l'agenzia australiana Therapeutic Goods Administration (TGA), Health Canada, la Health Sciences Authority (HSA) di Singapore, l'agenzia svizzera Swissmedic, l'agenzia brasiliana Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) e il Ministero della salute israeliano.
Nell'aprile 2024, Norgine ha presentato una domanda di approvazione per l'uso di eflornitina nel neuroblastoma ad alto rischio (HRNB), tramite il Project Orbis in Australia, Svizzera e Regno Unito. Nell'aprile 2025, la Therapeutic Goods Administration ha approvato la registrazione di IFINWIL® per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da HRNB che hanno risposto a una precedente terapia multiagente e multimodale.
Questi importanti traguardi normativi supportano l'impegno di Norgine volto a garantire ai pazienti l'accesso a IFINWIL® e ad offrire un'ulteriore opzione terapeutica nel campo dell'oncologia pediatrica.
Informazioni su Norgine Norgine è una delle principali aziende farmaceutiche europee specializzate che da oltre un secolo offre ai pazienti medicinali innovativi. Il nostro impegno nel trasformare la vita delle persone è alla base di tutta la nostra attività, e la nostra esperienza europea, l'infrastruttura completamente integrata e l'approccio eccezionale alla partnership ci consentono di applicare rapidamente soluzioni creative per offrire ai pazienti medicinali in grado di cambiare la vita ai quali altrimenti non potrebbero accedere. Norgine ha aiutato oltre 25 milioni di pazienti in tutto il mondo nel 2022 e ha realizzato un fatturato netto di 530 milioni di euro, con una crescita di quasi il 5% rispetto al 2021.
Norgine è presente direttamente in 16 paesi europei, oltre che in Australia e Nuova Zelanda. Disponiamo inoltre di una solida rete globale di partnership nei mercati non Norgine. Siamo un'azienda farmaceutica flessibile e completamente integrata, con stabilimenti di produzione (Hengoed, Galles e Dreux, Francia), reti di fornitura di terze parti e notevoli capacità di sviluppo prodotti, oltre alla nostra infrastruttura di vendita e marketing. Ciò ci consente di acquisire, sviluppare e commercializzare prodotti speciali e innovativi che fanno davvero la differenza nella vita dei pazienti in tutto il mondo.
NORGINE e il logo della vela sono marchi registrati del gruppo di imprese Norgine.
Bibliografia
1. Rivista svizzera Swissmedic Journal Consultata a luglio 2025 2. https://www.solvingkidscancer.org.uk/neuroblastoma/neuroblastoma-statistics/. Consultato a giugno 2025. 3. Neuroblastoma Treatment (PDQ®) - NCI4. Steven G. DuBois et al. High-Risk and Relapsed Neuroblastoma: Toward More Cures and Better Outcomes. Am Soc Clin Oncol Educ Book 42, 768-780(2022). 5. https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/7185/neuroblastoma. Consultato a giugno 2025 6. Herd F, Basta NO, McNally RJQ, Tweddle DA. A systematic review of re-induction chemotherapy for children with relapsed high-risk neuroblastoma. Eur J Cancer. 2019 Apr;111:50-58. 7. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK448111/ Consultato a giugno 20258. Clinical Trial NCT02395666; Preventative trial of difluoromethylornithine (DFMO) in high risk patients with neuroblastoma that is in remission. Disponibile da: Study Details | Preventative Trial of Difluoromethylornithine (DFMO) in High Risk Patients With Neuroblastoma That is in Remission | ClinicalTrials.gov.9. Meyskens FL Jr, Gerner EW. Development of Difluoromethylornithine (DFMO) as a Chemoprevention Agent. Clin Cancer Res. 1999 May;5(5):945-51 10. Basta NO, Halliday GC, Makin G, Birch J, Feltbower R, Bown N, et al. Factors associated with recurrence and survival length following relapse in patients with neuroblastoma. Br J Cancer. 2016;115:1048-57. 11. Desai A, et al. Outcomes Following GD2-Directed Post consolidation Therapy for Neuroblastoma After Cessation of Random Assignment on ANBL0032: A Report From the Children's Oncology Group. J Clin Oncol. Luglio 2022; JCO2102478. 12. Basta NO, Halliday GC, Makin G, et al. Factors associated with recurrence and survival length following relapse in patients with neuroblastoma. Br J Cancer. 2016;115(9):1048-1057. doi:10.1038/bjc.2016.302. 13. London WB, Bagatell R, Weigel BJ, Fox E, Guo D, Van Ryn C, et al. Historical time to disease progression and progression-free survival in patients with recurrent/refractory neuroblastoma treated in the modern era on Children's Oncology Group early-phase trials. Cancer. 2017;123:4914-23. 14. La FDA approva l'eflornitina per pazienti adulti e pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio | FDA https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-eflornithine-adult-and-pediatric-patients-high-risk-neuroblastoma?s=09, consultato il 04.07.25
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