Disco verde della Fda americana al primo farmaco contro la narcolessia di tipo 1 che tratta l'intera gamma dei sintomi della malattia, agendo sul meccanismo che la causa. Il via libera alla terapia - Orzeyful (oveporexton) di Takeda, formulato in compresse - viene presentato dall'agenzia Usa come una svolta. "Per troppo tempo le persone affette da narcolessia di tipo 1 hanno dovuto gestire una complessa condizione neuropsichiatrica cronica con trattamenti che ne affrontavano solo alcuni aspetti. Questo nuovo farmaco è il primo medicinale che agisce sulla biologia alla base della malattia, trattandola nella sua interezza", afferma Tiffany R. Farchione, direttore della Divisione di Psichiatria del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della Food and Drug Administration.
La narcolessia di tipo 1 - spiega la Fda - è un raro disturbo neuropsichiatrico del sonno, una condizione cronica che negli Stati Uniti colpisce circa 1 persona su 2.000. È causata dalla perdita di cellule cerebrali produttrici di orexina, un neurotrasmettitore che regola la veglia, il sonno e il tono muscolare. Senza orexina, il cervello fatica a mantenersi vigile e a separare sonno e veglia. Il risultato è un insieme di sintomi invalidanti tra cui eccessiva sonnolenza diurna, cataplessia (improvvisa debolezza muscolare scatenata da forti emozioni come la risata), paralisi del sonno, allucinazioni al confine tra sonno e veglia e disturbi del sonno notturno. Fino ad oggi nessun farmaco era stato approvato per la narcolessia di tipo 1 come disturbo unico, e nessuno agiva sul sistema dell'orexina. Orzeyful, assunto 2 volte al giorno, anziché mascherare i sintomi della malattia con stimolanti o sedativi attiva direttamente lo stesso recettore cerebrale che l'orexina endogena stimolerebbe normalmente, ripristinando il segnale mancante.
Nei due studi che hanno valutato l'efficacia e la sicurezza del medicinale, con Orzeyful 2 mg i pazienti hanno mostrato un miglioramento nella capacità di rimanere svegli durante il giorno rispetto a quelli che avevano ricevuto un placebo. Hanno inoltre riportato una sonnolenza diurna significativamente inferiore, una riduzione significativa degli episodi di cataplessia e un miglioramento rilevante dell'intero spettro dei sintomi della narcolessia, tra cui paralisi del sonno, allucinazioni e disturbi del sonno notturno. Gli effetti collaterali più comuni sono stati insonnia, aumento della frequenza urinaria, urgenza di urinare e aumento della produzione di saliva. La percentuale di partecipanti che hanno interrotto il trattamento a causa di effetti collaterali è risultata bassa.
I pazienti devono informare il proprio medico di tutti i farmaci che stanno assumendo, poiché Orzeyful non deve essere usato contemporaneamente a potenti inibitori del CYP3A. La sicurezza e l'efficacia di Orzeyful non sono state stabilite in pazienti di età inferiore a 18 anni. Orzeyful è stato raccomandato per l'inserimento nella tabella delle sostanze controllate (Controlled Substances Act) e sarà legalmente commercializzato a seguito della decisione di classificazione emessa dalla Drug Enforcement Agency (Dea). Il farmaco ha ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy e la procedura di Priority Review, che riduce i tempi di revisione previsti. E' una designazione che viene concessa ai farmaci che mostrano evidenze cliniche precoci di un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie disponibili per patologie gravi, consentendo una guida e una collaborazione più intense da parte della Fda durante lo sviluppo.
