"Ci auguriamo che questa nuova sperimentazione possa portare risultati positivi che tutta la comunità scientifica e dei pazienti desidera". Spiega il professore Matteo Garibaldi che coordina l’équipe di Malattie neuromuscolari
Nella Neurologia del Policlinico Sant’Andrea di Roma, l’équipe di Malattie Neuromuscolari coordinata dal professor Matteo Garibaldi ha arruolato "il primo paziente nello studio 'Fortitude-3' con il farmaco Aco-1020 (delpacibart braxlosiran), terapia sperimentale sviluppata da Avidity Biosciences Inc.- Novartis per la distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (Fshd)", raccontano all'Adnkronos Salute i medici. La Fshd è la seconda forma più frequente di distrofia muscolare dell’adulto : una malattia genetica, progressiva e potenzialmente fortemente disabilitante, che determina una perdita progressiva della forza e della funzione muscolare, con un impatto significativo sull’autonomia e sulla qualità di vita dei pazienti. "Ad oggi non esistono terapie approvate in grado di modificarne il decorso. Per questo - proseguono - l’avvio di questo studio di fase 3, rappresenta un momento di particolare rilevanza. Aoc 1020 è infatti uno dei primi approcci disease-modifying sviluppati specificamente per la Fshd: attraverso l’innovativa tecnologia degli Antibody-Oligonucleotide Conjugates (Aoc), il trattamento è progettato per raggiungere il muscolo e ridurre l’espressione di DUX4, intervenendo direttamente su uno dei meccanismi molecolari alla base della malattia".
L’arruolamento del primo paziente al Sant’Andrea rappresenta quindi molto più dell’inizio di un nuovo studio clinico: "è un passo concreto con la speranza di cambiare la storia naturale della Fsha e aprire, per la prima volta, la strada a terapie capaci di agire direttamente sui meccanismi molecolari responsabili della malattia", evidenziano.
“L’avvio dello studio 'Fortitude-3' rappresenta un momento storico e una svolta fondamentale per la Fshd: segna il passaggio da una medicina prevalentemente di supporto a una terapia a Rna altamente specifica, progettata per intervenire direttamente sul meccanismo molecolare alla base della malattia, riducendo l’espressione di DUX4. Ci auguriamo che questa nuova sperimentazione possa portare risultati positivi che tutta la comunità scientifica e dei pazienti desidera. Con la partecipazione attiva a questa ricerca globale, l’ospedale Sant’Andrea di Roma si conferma un centro di eccellenza di livello internazionale nella ricerca biomedica, offrendo ai pazienti l’accesso alle frontiere più innovative della ricerca e della medicina di precisione, anche nel campo delle malattie rare”, spiega il Prof. Garibaldi.
