Presentati al 35° Congresso internazionale sulla malattia
Al 35° Congresso internazionale sull'epilessia (Iec), che si è svolto dal 2 al 6 settembre a Dublino, Ucb ha presentato nuovi dati su importanti progressi di fenfluramina soluzione orale e sul suo più ampio portafoglio relativo alle epilessie. Lo comunica l'azienda biofarmaceutica belga in una nota. Insieme a 9 abstract, tra cui un late-breaker - riferisce in una nota - 2 presentazioni orali hanno riguardato diverse forme di epilessia, oltre a condizioni epilettiche rare come la sindrome di Dravet (Ds), la sindrome di Lennox-Gastaut (Lgs) e il disturbo da deficit di CDKL5 (chinasi ciclina-dipendente-like 5).
"Facendo leva sulla nostra esperienza e competenza - ha dichiarato Mike Davis, Head of Global Epilepsy & Rare Syndromes di Ucb - sfidiamo continuamente lo status quo, con l'obiettivo di fare di più per le persone che vivono con una complessità di tipi di crisi epilettiche e sindromi rare: dalla ricerca precoce innovativa a quella dove abbiamo una storia e un patrimonio di competenze considerevoli, così come in nuove aree terapeutiche, come la sindrome di Dravet e di Lennox-Gastaut, in cui stiamo affrontando importanti esigenze non soddisfatte. I nostri dati presentati all'Iec sottolineano realmente dove stiamo operando per avere un impatto positivo. La nostra ambizione è quella di impegnarci al massimo per migliorare la vita dei pazienti e delle famiglie, ora e in futuro".
E' stata condotta - riporta Ucb - una revisione degli studi pubblicati in cui i pazienti sono stati trattati con fenfluramina per gestire le crisi convulsive - comprese le crisi tonico-cloniche generalizzate (Gtcs - Generalized Tonic-Clonic Seizures) o le crisi tonico-cloniche (Tcs - Tonic-Clonic Seizures) - al fine di esaminare l'efficacia della fenfluramina sulla riduzione delle Gtcs in vari tipi di encefalopatie dello sviluppo ed epilettiche (Dee - Develpment and Epileptic Encephalopaty) o in condizioni di epilessia rara. Nella revisione sono stati inclusi i dati di 13 studi (4 studi randomizzati-controllati - Rct, 4 studi osservazionali, 4 studi in aperto e una serie di casi). Nella revisione sono stati inclusi in totale 561 pazienti (di cui 360 con sindrome di Dravet e 176 con sindrome di Lennox-Gastaut). In questi studi non tutti i pazienti hanno avuto Gtcs o Tcs. Otto trial (117 pazienti) hanno riportato la percentuale che ha avuto una riduzione ≥75% e/o 100% di Gtcs o Tcs; il 70% e il 55% dei pazienti hanno riportato rispettivamente una diminuzione ≥75% e 100% di Gtcs o Tcs. Cinque studi hanno dimostrato che più della metà dei pazienti era libera da Gtcs dopo il trattamento con fenfluramina.
"Questi dati - ha commentato l'autrice principale Helen Cross, titolare della Prince of Wales's Chair of Childhood Epilepsy e direttrice dell'Ucl Great Ormond Street Institute of Child Health di Londra, e di Young Epilepsy, di Lingfield - hanno dimostrato livelli elevati di controllo della Gtcs, stabilendo nuovi standard per ciò che si può ottenere nella sindrome di Dravet, ma anche fornendo importanti spunti per il trattamento di altre encefalopatie epilettiche e dello sviluppo. Queste crisi sono una delle nostre principali preoccupazioni, per il rischio di Sudep (morte improvvisa inaspettata in epilessia)".
"L'impatto delle sindromi di Dravet e Lennox-Gastaut è di vasta portata, con molte conseguenze emotive e oggettive per genitori, parenti e persone care - ha evidenziato Orrin Devinsky, direttore del Comprehensive Epilepsy Center del Nyu Langone Health - Questi dati stanno dimostrando come sia possibile raggiungere obiettivi più ambiziosi nel migliorare le cure per i bambini e gli adulti che vivono con queste condizioni difficili da trattare".
I dati più recenti presentati all'Iec - conclude la nota - hanno fornito ulteriori nuove evidenze sul profilo di sicurezza e sull'efficacia della fenfluramina negli adulti affetti da sindrome di Dravet.
