"La sfida del futuro è la terapia genica precoce risolutiva, sicura e applicabile fin dalle prime fasi di vita"
Per patologie come emofilia e trombosi "oggi, grazie ai nuovi farmaci, riusciamo a disegnare un profilo di trattamento realmente su misura per le caratteristiche del singolo paziente. Non è più una terapia applicata 'in massa', ma valutata attentamente discutendo con il paziente per capire quali bisogni debbano essere soddisfatti, garantendo miglioramenti non solo clinici, ma nella qualità complessiva della vita". Così Giancarlo Castaman, presidente della Società italiana per lo studio dell'emostasi e della trombosi, in occasione del XXIX Congresso nazionale Siset, oggi a Roma.
Sul fronte dell'emofilia e delle malattie emorragiche, Castaman ha evidenziato come il cambio di paradigma sia già in atto. "Il rischio emorragico è ormai pressoché abolito grazie alla profilassi - afferma - Per questo l'attenzione si sta spostando sul carico del trattamento, sullo stile di vita e sulla gestione del dolore. Ci si sta concentrando sempre più sui bisogni della persona che sul puro dato clinico". Un approccio che riguarda anche la gestione della piastrinopenia immune e l'uso dei nuovi anticoagulanti orali, dove "la ricerca punta a modulare i farmaci per prevenire recidive trombotiche e minimizzare il rischio emorragico e su cui stiamo ottenendo risultati davvero incoraggianti".
Guardando al futuro, il presidente Siset auspica "di arrivare a una terapia genica che sia risolutiva, sicura e applicabile fin dalle prime fasi di vita, e non solo dopo i 18 anni, per soddisfare appieno il bisogno di guarigione dei pazienti. Sarà un percorso che richiederà ancora qualche anno ma i nuovi farmaci all'orizzonte - conclude - sono, ancora una volta, estremamente promettenti".
