ROMA, May 12, 2014 /PRNewswire/ --
Presentati al congresso della World Federation of Haemophilia (WFH), la più importante manifestazione internazionale dedicata alle malattie della coagulazione conclusasi oggi a Melbourne, i risultati preliminari dello studio di fase 3 "guardian™2" su turoctocog alfa, fattore VIII della coagulazione ricombinante indicato per la profilassi e il trattamento "on demand" dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A.
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Presentatii risultati preliminari dello studiodi fase 3 "guardian™2" su turoctocog alfa (NovoEight®, Novo Nordisk), il primo fattore VIII della coagulazione ricombinante (rFVIII) messo a punto da dieci anni a questa parte e già approvato a fine 2013, sia dalla Food and Drug Administration (FDA) sia dalla European Medicine Agengy (EMA), per la profilassi e il trattamento "on demand" dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A. Turcoctocog alfa è stato, inoltre, approvato in Giappone e Australia, a gennaio 2014, e in Svizzera a febbraio 2014, ed è in corso di registrazione in numerosi altri paesi.
I risultatidello studio guardian™2 dimostrano la riduzione nel lungo periodo deisanguinamenti nell'impiego in profilassi[ 1 ]. Confermano quanto già evidenziato da altri studi realizzati nell'ambito del programma clinico guardian™, uno dei più ampi e completi di sperimentazione clinicapre - registrativa sull'emofilia, con oltre 210 persone con forma A grave arruolate. Comprovano l'efficacia di turoctocog alfanella profilassi e nel trattamento "on demand", senza sviluppo nelle persone già in trattamentodi anticorpi inibitori[ 2 ] , [ 3 ], uno dei maggiori problemi connessi con la terapia sostitutiva, soprattutto in chi è colpito da emofilia A.
Guardian™2 è uno studio internazionale, in aperto, a braccio singolo, che ha coinvolto188 persone con emofilia A provenienti da 18 paesi, già precedentemente arruolate negli studi guardian™1 e guardian™3. A ciascuno è stato somministrato turoctocog alfa sia in profilassi sia nel trattamento al bisogno dei sanguinamenti tra un'infusione e l'altra. I risultati preliminari dimostrano che il tasso complessivo di sanguinamenti (ABR - annual bleeding rate) stimato per un anno nel regime di profilassi con turoctocog alfaè di 3,1 (mediana 1,7) sanguinamenti/paziente/anno, con un intervallo da 1,4 (nei bambini con età 0-5) a 1,9 negli adulti (numero mediano di sanguinamenti/paziente/anno). Inoltre, il regime di profilassi con turoctocog alfaha portato a diminuzione dell'ABR, cui ha fatto seguito la stabilizzazione a un livello ridotto nell'arco di tempo valutato.
Margareth Ozelo, Hemocentre, IHTC, dell'Università di Campinas a San Paolo, in Brasile, uno degli autori dello studio guardian™2, ha commentato: "per un medico che cura persone con emofilia A, la disponibilità di un altro fattore VIII è di per sé una grande novità e può portare a importanti miglioramenti tanto nei risultati clinici quanto nella qualità di vita dei propri assistiti. La riduzione degli episodi di sanguinamento è il nostro obiettivo fondamentale perché, oltre a spaventare e preoccupare i pazienti ei loro familiari, possono essere molto dolorosi e, nel lungo periodo, provocare gravi danni alle articolazioni e l'insorgere di malattie reumatiche".
Turoctocog alfaè stato messo a punto utilizzando la più avanzata tecnologia di purificazione delle proteine, che permette di offrire alle persone con emofilia A un trattamento affidabile e comodoassociato a un buon profilo di sicurezza[ 4 ]. Turoctocog alfa, infatti, può essere conservato a una temperatura di 30˚C per 6 mesi - dando così al paziente libertà di utilizzodove e quando necessario[ 5 ] , [ 6 ].
L'emofilia A
L'emofilia è una malattia cronica ed ereditaria della coagulazione, che colpisce principalmente il sesso maschile. Le persone con emofilia A mancano o hanno un malfunzionamento della proteina fattore VIII, essenziale per la coagulazione del sangue. Queste persone hanno tendenza a sanguinare più a lungo del normale, o soffrono di emorragie a livello di muscoli, articolazioni e organi interni. La cura dell'emofilia A si basa sulla terapia sostitutiva, attraverso l'infusione per vai endovenosa del fattore VIII della coagulazione.
L'emofilia colpisce circa 420.000 persone nel mondo[ 7 ], ma in molti paesi la malattia è sottostimata. In Italia si valuta ci siano circa 7.000 persone con deficit congeniti della coagulazione e patologie affini, di cui circa 4.000 sono emofilici[ 7 ].
Novo Nordisk e l'emofilia
Oltre a turoctocog alfa, Novo Nordisk ha sviluppato un portfolio completo di molecole volte a migliorare la cura dell'emofilia. I prodotti attualmente disponibili includono: eptacog alfa (NovoSeven®) per il trattamento di emorragie spontanee e per la copertura durante l'intervento chirurgico in pazienti con emofilia e anticorpi inibitori contro il fattore VIII e il fattore IX (emofilia A e B con inibitori); il fattore XIII della coagulazione (NovoThirteen® ) per il trattamento di profilassi a lungo termine delle emorragiene i pazienti da 6 anni in poi con deficit congenito della sub-unità A del fattore XIII, una malattia della coagulazione molto rara e grave con limitate possibilità di trattamento. Le molecole in fase di sviluppo clinico includono: N8-GP, messa a punto per permettere un'emivita più lunga e volta a ridurre il caricodel trattamento nelle persone con emofilia A; N9-GP, fattore IX ricombinante a lunga durata d'azione per l'emofilia B,destinata a ridurre significativamente i sanguinamenti con un'infusione settimanale.
Con sede in Danimarca, Novo Nordisk è un gruppo farmaceutico internazionale da novant'anni impegnato nell'innovazione e leader nella cura del diabete. Novo Nordisk è anche leader nel campo della cura dell'emofilia, della terapia con ormone della crescita e della terapia ormonale sostitutiva. Novo Nordisk ha circa 38.000 dipendenti in 75 paesi e commercializza i suoi prodotti in più di 180 nazioni. Per maggiori informazioni http://www.novonordisk.com.
Riferimenti
Video: http://www.multivu.com/mnr/71400529-novoeight-reduction-of-bleeding-haemophilia-a
