Primi tre interventi al Gemelli eseguiti da équipe di chirurghi e gastroenterologi
Cellule staminali 'spagnole' per trattare una delle complicanze più disabilitanti del morbo di Crohn, la malattia perianale fistolizzante. Questa terapia cellulare - Alofisel (darvadstrocel) il suo nome, prodotta in Spagna - è il trattamento più avanzato per i casi più complicati che non rispondono alla terapia medica e chirurgica tradizionale. La nuova tecnica, approvata dal 2018 in Europa, è stata utilizzata al Dipartimento di scienze mediche e chirurgiche della Fondazione Policlinico universitario Agostino Gemelli Irccs, diretto Antonio Gasbarrini per il trattamento di tre pazienti, due dei quali la scorsa settimana. Quello del policlinico romano è l'unico centro, insieme a quello dell’università di Bologna, ad aver utilizzato la terapia in Italia al di fuori degli studi clinici.
"Questo trattamento innovativo - spiega Luigi Sofo, direttore dell'unità di Chirurgia addominale del policlinico - è riservato a pazienti con Crohn complicato da fistole perianali refrattarie alla terapia medico-chirurgica e con malattia ‘spenta’ all’interno dell’ultima parte dell’intestino". La presenza di fistole perianali riguarda il 30-40% di tutti i pazienti con Crohn, molti dei quali presentano fistole complesse. La presenza di queste ultime "condiziona pesantemente - continua Sofo - la vita sociale e di relazione di questi pazienti, in genere molto giovani, intorno ai 20- 30 anni. Fino a oggi per il trattamento di questa condizione avevamo a disposizione solo la terapia chirurgica o la terapia combinata medico-chirurgica che porta a guarigione meno della metà dei pazienti; la malattia tende inoltre a recidivare nel 70% dei casi, alla sospensione del trattamento".
"Per una parte di questi pazienti, che ricordo sono in genere molto giovani, si può, in un gruppo di pazienti, arrivare a rendere necessario il confezionamento di un ano preternaturale definitivo", dice Sofo. E la terapia con staminali può aiutare a scongiurare questo epilogo.
"Tra i quasi 100.000 pazienti con malattia di Crohn in Italia, circa il 30% può sviluppare fistole perianali. Tale complicanza può essere anche un primo segno di esordio di malattia, ma più frequentemente si sviluppa dopo la diagnosi, soprattutto quando il processo infiammatorio si estende a livello colorettale", spiega Alessandro Armuzzi, unità di Gastroenterologia, policlinico Gemelli università Cattolica di Roma.
"Nella maggior parte dei casi, circa l’80%, le fistole sono complesse, cioè con caratteristiche anatomiche di coinvolgimento di più di uno sfintere anale, con ramificazioni o connessioni con organi adiacenti ed orifizi multipli. In questi casi - continua Armuzzi - la qualità della vita del singolo paziente è notevolmente compromessa, e le terapie combinate mediche (farmaci biotecnologici) e chirurgiche ad oggi disponibili garantiscono un beneficio clinico solo per una parte di questi pazienti".
Le cellule staminali mesenchimali multipotenti contenute nella terapia sono estratte dal grasso dell’addome di giovani donatrici e successivamente processate in una cell factory della Takeda (in precedenza della belga TiGenix) nei pressi di Madrid, dove vengono fatte espandere in laboratorio, messe in sospensione e criopreservate per essere pronte al trasporto. Queste cellule sono considerate ‘immuno-privilegiate’ in quanto secernono citochine anti-infiammatorie che sembrano rappresentare la principale modalità d’azione del farmaco (immunoregolazione) nella malattia di Crohn perianale fistolizzante.
