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Farmaci, verso nuova cura per ipoparatiroidismo con terapia ormonale sostitutiva

Paratormone sarà somministrato per via sottocutanea

MEDICINA
Farmaci, verso nuova cura per ipoparatiroidismo con terapia ormonale sostitutiva

Verso una svolta nella cura dell'ipoparatiroidismo. Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha dato infatti nei mesi scorsi il primo sì all'autorizzazione all’immissione in commercio nel Vecchio Continente della terapia ormonale sostitutiva per l'ipotaratiroidismo. Una volta ottenuto l'ok, sarà il paratormone, un peptide di 84 aminoacidi, ad essere somministrato per via sottocutanea. Lo ricorda Firmo onlus, Fondazione italiana ricerca sulle malattia dell'osso, insieme all'Associazione Per i Pazienti con Ipoparatiroidismo (Appi), appena federata con le altre associazioni esistenti in Europa.


Il paratormone, secreto dalle ghiandole paratiroidi, è un vero e proprio 'controllore' dei livelli di calcio nell’organismo: quando nel sangue il livello di quest’ultimo si abbassa, il paratormone corre ai ripari, sia preoccupandosi di prelevarne un po’ dal nostro grande deposito, le ossa, sia trattenendo un po’ di quello che avremmo espulso attraverso le urine, sia stimolando l’intestino ad assorbirne di nuovo dagli alimenti, tramite l’attivazione dell’ormone vitamina D. L'ipoparatiroidismo, si sottolinea in una nota, è rimasto per troppo tempo in un cono d’ombra: pur essendo nota da ben settant’anni, fino allo scorso anno non esistevano neppure delle linee-guida per il mondo sanitario. Eppure questa patologia può dare conseguenze devastanti e può essere capace di distruggere la vita dei pazienti con gravi problemi muscolari (spasmi sino alla tetania), neurologici (alterazioni della sensibilità) e psichici (depressione, psicosi, nebbia cerebrale), oltre a complicanze croniche come calcificazioni renali, oculari, cerebrali, cardiovascolari.

Fino ad oggi la cura consisteva solo in supplementi di calcio e vitamina D, ma senza che ci fosse per l’endocrinologo la possibilità di risolvere i casi refrattari a questa terapia. Una situazione di grande difficoltà, sia per i pazienti, che non trovavano vere risposte, sia per i medici, spesso impotenti di fronte ai casi più difficili. Ma ora si avvicina una svolta, ed è enorme l’interesse degli specialisti di tutto il mondo: all'European Congress of Endocrinology di Lisbona, il simposio tenuto su questo tema da Maria Luisa Brandi, docente di endocrinologia presso l’Università degli Studi di Firenze, ha visto la partecipazione di oltre 700 endocrinologi interessati ai nuovi sviluppi sulle possibilità di cura della malattia.

Inoltre il prossimo 1 giugno si terrà la Giornata Internazionale sull’ipoparatiroidismo: quest’anno si celebrerà anche in Italia con la presentazione della Associazione per i pazienti con ipoparatiroidismo (Appi), appena federata con le altre associazioni esistenti in Europa. A Roma, alla Biblioteca del Senato della Repubblica, sarà presentato anche il nuovissimo sito dell’Associazione, che offrirà ai malati la possibilità di trovare risposte ai loro quesiti, oltre che di interagire con altri pazienti e con gli specialisti.



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