Esperto, 'il farmaco interviene direttamente sulla causa molecolare dell'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia, bloccando produzione epatica della proteina Ttr'
'Significativo miglioramento su qualità vita pazienti, estremamente orgogliosi dell'innovazione portata ai pazienti'
'Mancata diagnosi genera costi a carico del paziente e dei suoi caregiver'
'Benefici sia ai pazienti sia ai medici che li hanno in cura'
"Attraverso un questionario condotto grazie anche a un'associazione di pazienti, si è indagato su aspetto fondamentale legato all'ambito sociale, la distanza dal centro di cura: nell'ambito delle malattie rare non vi è una capillarità dei centri specializzati sul territorio, costringendo il paziente ...
"Le malattie rare pongono diverse sfide: la sfida dell'individualità, perché abbiamo a volte pochissime persone con la patologia; la sfida dell'innovatività, in quanto molte terapie per le malattie rare sono trattamenti innovativi ad altissimo costo, ma sfida della disponibilità e accessibilità equa ...
"L'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina è una malattia rara, in Europa, che interessa meno di 5 persone ogni 10mila abitanti. In questo caso abbiamo una survey recente, condotta dai gruppi che si occupano di questa patologia in Italia e sappiamo che la prevalenza si attesta intorno ai 6 cas...
