"Le terapie avanzate hanno una complessità intrinseca, ma stanno offrendo incredibili opportunità terapeutiche perché stanno dimostrando la loro efficacia non tanto nel curare i sintomi, quanto la malattia stessa, intervenendo direttamente sulle cause". Così Maria Luisa Nolli, membro del consiglio direttivo di Assobiotec-Federchimica, ha introdotto stamattina il webinar “Terapie avanzate in Italia: l’oggi e il domani” organizzato dall'Istituto superiore di sanità e Assobiotec-Federchimica. L’obiettivo è quello di trovare nuovi modelli di gestione di questi farmaci (noti come Atmp, Advanced Therapy Medicinal Products) in tutte le diverse fasi di sviluppo: dalla preclinica alla clinica, fino all’autorizzazione e alla somministrazione ai pazienti.
Le terapie avanzate — che includono le terapie cellulari e geniche e l’ingegneria dei tessuti — stanno rappresentando una vera rivoluzione per la medicina: si tratta di farmaci personalizzati, a base di materiale biologico (cellule o tessuti, eventualmente ingegnerizzati, o acidi nucleici) che puntano a guarire il paziente con un’unica somministrazione. Si sono rivelate efficaci con le emoglobinopatie, l’emofilia, le malattie della pelle e dell’occhio, quelle neurodegenerative e neuromuscolari e con le immunodeficienze primitive.
Istituzioni, imprese e stakeholder si sono trovati d’accordo sulla necessità di fare rete per favorire uno sviluppo rigoroso delle terapie avanzate e un trasferimento più rapido possibile di queste al letto del paziente, all’insegna di sostenibilità ed equità.
“Per aziende e istituzioni è un dovere garantire a pazienti con malattie gravi, e prive di terapie soddisfacenti, il diritto di accedere a trattamenti potenzialmente efficaci - ha spiegato Patrizia Popoli, direttrice del Centro nazionale ricerca e valutazione preclinica e clinica dei farmaci dell’Iss — con il difficile compito di fornire un supporto regolatorio alle imprese, garantire lo sviluppo di farmaci efficaci e sicuri, di adottare delle strategie di valutazione che si adattino alla complessità delle terapie avanzate pur mantenendo il necessario rigore metodologico”.
Nell’ultimo anno sono state approvate da Ema 4 nuove Atmp. Oggi sono 14 quelle già in commercio in Europa, di cui 7 hanno ricevuto la rimborsabilità da Aifa, mentre 6 sono in corso di valutazione. I dati dell’ultimo Report Atmp Forum dicono anche che le nuove sperimentazioni in corso sono per una ventina di patologie e che le aree terapeutiche maggiormente coinvolte sono l’oncologia e l’ematologia. Una fotografia che mostra chiaramente come il numero di queste terapie è destinato rapidamente a crescere, come confermato anche dai dati di Alliance Regenerative Medicines: più di 2.600 trials nel mondo, di cui 240 già in fase 3 (158 portati avanti dall’industria bio-farmaceutica, 85 da accademia, governi o altre istituzioni).
“Per vincere la sfida di un accesso rapido all’innovazione serve un’alleanza permanente tra enti di ricerca, imprese innovative ed enti regolatori — ha dichiarato Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec-Federchimica — per questo proponiamo di rafforzare la collaborazione nata lo scorso anno nella tavola rotonda con Iss, ministero della Salute, Aifa, Regioni, con l’istituzione di un tavolo di confronto permanente che avrà l’obiettivo di evidenziare e sciogliere i tanti nodi che ancora oggi si incontrano lungo tutte le diverse fasi di sviluppo di queste terapie. Il progresso della scienza è inarrestabile e tutti gli attori del sistema salute devono collaborare per garantire ai pazienti il massimo beneficio”.
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