Antonio Iavarone, scienziato emigrato Oltreoceano con la moglie e collega , annuncia i primi risultati al mondo su una terapia al bersaglio sperimentata contro il glioblastoma. Colpisce una mutazione specifica che 'droga' il tumore e lo fa crescere. La strada verso un trattamento personalizzato si à aperta e a breve partirà uno studio ad hoc anche in Italia
Una terapia intelligente, la prima al mondo, contro il cancro al cervello. Cambiare la storia di questi tumori, così come in passato è stato possibile ribaltare il destino dei malati di leucemia, è il sogno che sta cercando di realizzare Antonio Iavarone. Uno scienziato italiano emigrato negli Usa e autore della mappa genetica più completa mai realizzata per il glioblastoma o glioma, il tumore cerebrale più diffuso e aggressivo. Oggi il suo traguardo sembra un po' più vicino, dopo la pubblicazione dei primi dati clinici su pazienti trattati con un farmaco mirato a una delle 2 proteine coinvolte in un particolare assetto del Dna (la fusione dei geni Fgfr e Tacc), presente nel 3% dei malati di glioblastoma. Pazienti ancora orfani di cura, che nel 100% dei casi sviluppano ricadute entro 2 anni con un'aspettativa di vita di appena 2-3 mesi.
Lo studio si è guadagnato le pagine di 'Cancer Clinical Research' ed è firmato dal team di Iavarone, in forze alla Columbia University di New York con la moglie Anna Lasorella. Insieme da Roma hanno varcato l'Oceano nel 1999, suscitando clamore per aver denunciato un caso di nepotismo ai loro danni nella Capitale. I risultati riguardano 2 pazienti affetti da glioblastoma recidivato e positivi alla mutazione bersaglio scoperta da Iavarone e signora: "Una condizione che funziona sul tumore come una droga - spiega lo scienziato beneventino all'Adnkronos Salute - Il cancro diventa dipendente dalla presenza continua e costante della molecola anomala prodotta dalla fusione dei 2 geni", dunque colpirla significa combatterlo mirando al cuore. Al Dna malato.
"Abbiamo osservato che i pazienti rispondono particolarmente bene alla terapia con una molecola che blocca una delle 2 metà (Fgfr) della proteina di fusione, producendo un miglioramento clinico e la riduzione radiologica del tumore. Le risposte cliniche sono durate 115 e 134 giorni rispettivamente". Arrivando quindi a superare i 3 mesi.
"Nello studio è stato anche rilevato che la proteina di fusione è presente una quota significativa dei 795 casi di glioma esaminati", aggiunge Iavarone. Questo suggerisce che un farmaco intelligente ancora più preciso, per esempio in grado di bersagliare anche l'altra metà (Tacc) della molecola anomala, potrebbe avere "un impatto molto significativo". Questi sono "in assoluto i primi risultati clinici mai pubblicati su una terapia sperimentale intelligente e personalizzata contro il glioblastoma", sottolinea lo scienziato. E benché riguardino per ora 2 pazienti, confermano che "è possibile sperare di arrivare un giorno ad avere per questo tumore qualcosa di simile a quello che è stato il Glivec (imatinib) per le neoplasie del sangue: il primo farmaco su misura". L'obiettivo finale, in altre parole, è "avere un 'Glivec' contro il cancro al cervello".
La strada da compiere è ancora lunga, avverte Iavarone. "Il farmaco utilizzato fa parte di una famiglia di composti nuovi, entrati da 2 anni nei test clinici per altre malattie. Anche i nostri 2 pazienti non facevano parte di una sperimentazione specificamente concepita per il glioblastoma - ricorda - ma siamo riusciti a inserirli in un trial su altri tumori in corso all'Istituto Gustave Roussy di Parigi".
Il problema infatti è nei numeri, che per ora non producono una 'massa critica' di quelle più tipicamente in grado di attrarre Big Pharma. "Al momento - tiene a puntualizzare il ricercatore - abbiamo la capacità di bersagliare una mutazione presente in 3 pazienti su 100, anche se ovviamente contiamo di andare oltre. Ma stiamo anche parlando di una malattia contro la quale finora nessuna terapia ha mai funzionato. Ciò di cui abbiamo bisogno è di aprire la via e per la prima volta lo stiamo facendo".
Di questi farmaci c'è ancora molto da capire. "Per esempio qual è dosaggio giusto, se hanno capacità di raggiungere cervello, se magari generano resistenza dopo un periodo di successo", elenca Iavarone. Tutte informazioni che lo scienziato conta di cominciare a ottenere grazie al primo trial clinico al mondo disegnato per valutare queste molecole nei malati di glioblastoma.
"Lo studio dovrebbe partire a giugno - annuncia Iavarone - riguarderà un altro composto Fgfr-inibitore che pensiamo possa avere la stessa efficacia dimostrata da quello utilizzato sui 2 pazienti protagonisti della nuova pubblicazione, e coinvolgerà più centri in vari Paesi del mondo compresa l'Italia". Per la Penisola dovrebbero partecipare "l'Istituto neurologico Besta di Milano, l'Istituto tumori Regina Elena di Roma e l'ospedale Molinette-Città della salute e della scienza di Torino". Il 'papà' dei geni del glioblastoma ci crede: una 'pallottola magica' contro il glioma, "un Glivec per il cancro al cervello, è un obiettivo perseguibile".
