Sono positivi i dati di uno studio sul Dna usato come 'farmaco' contro l'amaurosi congenita di Leber, una malattia ereditaria che provoca la perdita della vista già dall'infanzia
Funziona la terapia genica per l'amaurosi congenita di Leber, una malattia ereditaria che causa la perdita della vista a partire dall'infanzia: la capacità di vedere e la sensibilità della retina sono migliorate nei pazienti trattati, anche se entrambi questi vantaggi hanno raggiunto un picco di efficacia da 1 a 3 anni dopo il trattamento e sono quindi diminuiti. Lo rivela uno studio clinico ancora in corso, finanziato dal National Eye Institute, parte dei National Institutes of Health americani, pubblicato online sul 'New England Journal of Medicine'.
La terapia genica, ossia l'uso di Dna come 'farmaco' per curare patologie scritte nei nostri geni, "ha dimostrato nell'amaurosi congenita di Leber che potremmo migliorare la visione in presenza di disturbi della retina incurabili", assicura Samuel Jacobson, che ha guidato la sperimentazione clinica presso lo Scheie Eye Institute dell'università della Pennsylvania. "Anche se la versione attuale della terapia non sembra essere il trattamento permanente che speravamo - evidenzia - il guadagno in termini di conoscenza del decorso temporale di efficacia ottenuto da questo studio è un'opportunità per migliorarlo, in modo che si possa ottenere un ritorno della vista a lunga durata nei pazienti".
