Sebastian viene dagli Stati Uniti, Nicolas dalla Svizzera, Rafael è venezuelano, Widad belga, mentre Valerio è italiano. Sono cinque dei 18 bambini nati due volte. La seconda a Milano, grazie alla prima terapia genica a base di staminali approvata nel mondo. Una terapia che ha permesso loro di crescere e andare a scuola. La prima volta erano nati con un gene 'sbagliato', a causa dell'Ada-Scid, la sindrome dei 'bambini in bolla': costretti a vivere in un ambiente asettico perché qualsiasi infezione, avrebbe potuto costare loro la vita. Oggi a Roma è stata descritta la ricerca che ha portato, qualche settimana fa, all'approvazione in Europa - e in Italia - della prima terapia genica a base di staminali".
"Dalla speranza alla realtà - sintetizza Alessandro Aiuti, coordinatore dell’area clinica dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) - Il trattamento ci ha permesso di correggere questa gravissima malattia alla radice, cambiando la vita di questi bambini. Quella che presentiamo oggi è una pietra miliare nella storia delle terapie avanzate e il suo successo ci consente di guardare con ottimismo alla sua applicazione in altre patologie rare". Strimvelis porta 3 firme. Quelle di Fondazione Telethon, dell’ospedale San Raffaele e di Gsk, che nel 2010 hanno sottoscritto un accordo con l’obiettivo di mettere a disposizione il proprio know how per arrivare allo sviluppo e alla commercializzazione di sette terapie per altrettante patologie rare.
Ebbene, i pazienti affetti da questa patologia, 15 all'anno in Europa, secondo le stime, e 350 nel mondo, finora potevano sperare solo nel trapianto di midollo osseo da donatori compatibili. Ora potranno essere sottoposti a questa terapia genica, a Milano. "Oggi sono orgoglioso di lavorare in Gsk e di essere italiano", ha detto Daniele Finocchiaro, presidente e amministratore delegato di Gsk Italia. L'autorizzazione all’immissione in commercio di Strimvelis si basa sui dati relativi a 18 bambini guariti con il trattamento sperimentale. Fra questi Sebastian, Nicolas e Valerio. A tre anni dalla cura è stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per i 12 bambini arruolati nello studio clinico e per gli altri 6 trattati nel frattempo.
"L’Ada-Scide è la prima delle malattie oggetto dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, Ospedale San Raffaele e Gsk – ricorda Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - Attualmente sono in fase avanzata di sperimentazione e sviluppo altre terapie per malattie rare quali la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich; è stata inoltre avviata da alcuni mesi la sperimentazione clinica per la beta talassemia". I risultati "sono incoraggianti e ci auguriamo che possano presto diventare terapie concrete".
"Fin dall’inizio - ha spiegato Lucia Monaco, direttore scientifico della fondazione - la terapia genica ha rappresentato un campo di particolare interesse per Telethon. Di fronte agli eccellenti risultati ottenuti da questa ricerca, la Fondazione Telethon ha capito che per rispondere davvero alla propria missione non poteva fermarsi allo stadio di terapia sperimentale, ma trovare un partner che consentisse di percorrere le ultime fasi, ovvero lo sviluppo. Da qui l’alleanza con Gsk".
"Inventare un trattamento nuovo è complesso - ha concluso Sir Andrew Witty, Ceo Gsk - Le enormi scoperte, come questa, sono frutto di impegno, intelligenza e fortuna. in questo caso la fortuna è nell'incontro di alcune persone. E con questa terapia l'Italia potrebbe aver scoperto non solo un trattamento rivoluzionario, ma una nuova industria. Con bimbi di tutto il mondo che viaggiano verso Milano per essere trattati". Per Witty quello che si è celebrato oggi potrebbe essere il primo frutto di un'alleanza preziosa e feconda, come quella "di Gran Bretagna e Francia che negli anni '50 lavorarono per lo sviluppo dell'aereo supersonico".
