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Una terapia genica per bloccare l'Alzheimer: primi dati positivi su animali

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Una terapia genica per bloccare l'Alzheimer: primi dati positivi su animali

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Ricercatori dell'Imperial College di Londra sono riusciti a impedire lo sviluppo della malattia di Alzheimer nei topi, utilizzando un virus per trasportare un gene specifico nel cervello. I risultati di questo studio di fase iniziale aprono la strada a una potenziale terapia genica della patologia, assicurano gli esperti su 'Proceedings of the National Academy of Sciences'.

Il team ha utilizzato un tipo di virus modificato per fornire un gene alle cellule cerebrali. Precedenti studi da parte della stessa squadra avevano suggerito che questo gene, chiamato Pgc1-alfa, può impedire la formazione della proteina beta-amiloide in cellule in laboratorio. Questo peptide è la componente principale delle placche amiloidi, i 'grumi' presenti nel cervello di chi è colpito dalla malattia, che fanno scattare la morte delle cellule cerebrali.

Magdalena Sastre, autore senior della ricerca del dipartimento di Medicina dell'Imperial, spiega: "Anche se questi risultati sono molto precoci, suggeriscono che la terapia genica potrebbe avere davvero un potenziale uso nella neurodegenerazione. Ci sono ancora molti ostacoli da superare, e al momento l'unico modo per trasportare il gene è tramite iniezione direttamente nel cervello. Tuttavia lo studio mostra che questo approccio merita ulteriori indagini".

Il virus modificato utilizzato negli esperimenti è un lentivirus contenente il gene Pgc-1, iniettato in due aree (l'ippocampo e la corteccia) del cervello nei topi affetti da Alzheimer nelle prime fasi. Le aree mirate sono infatti le prime regioni in cui si sviluppa la patologia. Dopo quattro mesi, il team ha scoperto che i topi che avevano ricevuto il gene avevano poche placche amiloidi nel cervello, a confronto con i topi non trattati, che ne presentavano molteplici. Inoltre, i topi trattati mostravano performance molto migliori di memoria. Ora gli scienziati sperano di poter esplorare e tradurre questi risultati nell'uomo.

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