comunicato stampa

Mallinckrodt annuncia la pubblicazione di dati reali sull'uso della fotoferesi extracorporea (ECP) nei pazienti sottoposti a trapianto cardiaco.

14 giugno 2023 | 04.37

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- I risultati del più grande studio europeo e del primo studio multicentrico, retrospettivo e di revisione delle cartelle cliniche, che ha analizzato l'uso reale dell'ECP nei pazienti sottoposti a trapianto di cuore, ne rafforzano l'uso come trattamento per il rigetto del trapianto di cuore e per la prevenzione del rigetto¹ -

DUBLINO, 14 giugno 2023 /PRNewswire/ -- Mallinckrodt plc (NYSE American: MNK), azienda farmaceutica specializzata a livello mondiale, ha annunciato oggi la pubblicazione dei risultati di uno studio retrospettivo, osservativo, a braccio unico, europeo, che valuta l'uso reale della fotoferesi extracorporea (ECP) e il suo impatto sugli esiti clinici nell'era moderna del trapianto di cuore.¹ Una versione online del manoscritto dei dati - il più grande studio conosciuto sull'ECP nei pazienti sottoposti a trapianto di cuore - è attualmente pubblicata sul sito web del Journal of Heart and Lung Transplantation in anticipo rispetto alla pubblicazione cartacea prevista per la seconda metà del 2023.

I risultati provvisori di questo studio sono stati presentati in una sessione di approfondimento al 20^° Congresso della Società Europea per i Trapianti d'Organo (ESOT) nel 2021 a Milano, Italia.²

Lo studio, intitolato "European Multicenter Study on The Real-World Use and Clinical Impact of Extracorporeal Photopheresis After Heart Transplantation" (Studio multicentrico europeo sull'uso e l'impatto clinico della fotoferesi extracorporea dopo il trapianto di cuore), ha esaminato i dati delle cartelle cliniche di 105 pazienti che hanno ricevuto la fotoferesi extracorporea dopo il trapianto di cuore presso sette centri medici in Austria, Germania, Francia, Ungheria e Italia tra il 2015 e il 2021. Al momento dell'estrazione dei dati, 58 pazienti (55,2%) avevano completato il trattamento con ECP e 47 pazienti (44,8%) erano in corso di trattamento con ECP.¹

"Questi risultati del più grande studio europeo e del primo studio multicentrico sull'uso reale dell'ECP nei pazienti sottoposti a trapianto di cuore supportano l'ECP come trattamento per vari tipi di rigetto del trapianto e nella prevenzione del rigetto del trapianto con vari programmi di trattamento,¹" ha dichiarato Markus Barten, MD, Direttore chirurgico della Clinica per l'Insufficienza Cardiaca, University Heart and Vascular Center Hamburg. "Questi dati non solo rafforzano il crescente numero di evidenze reali a sostegno dell'uso dell'ECP nei pazienti sottoposti a trapianto di cuore, ma riflettono anche l'importanza di supportare i medici con modalità di trattamento per il rigetto e la stabilizzazione del trapianto.¹".

Informazioni sullo studio ¹

L'età media dei pazienti all'inizio dell'ECP era di 47,7 (SD 14,4) anni (min. 16 anni e max. 74 anni) e la maggior parte dei pazienti (70,5%) erano maschi. Sono stati seguiti per un tempo medio di 25,1 (SD 16,8) mesi dall'inizio del trattamento con ECP all'ultima visita al centro trapianti (tempo di follow-up per l'esito della sopravvivenza globale). Il tempo medio trascorso dall'inizio del trattamento con ECP all'ultima visita censurata a destra a 2 anni dalla fine del trattamento con ECP è stato di 22,5 (SD 13,7) mesi (tempo di follow-up per gli esiti della funzione del graft, della risposta e delle complicanze).

La cardiomiopatia è stata la ragione principale del trapianto di cuore (n=81 pazienti; 77,1%), seguita dalla coronaropatia (n=11 pazienti; 10,5%), dalla malattia della valvola cardiaca (n=5 pazienti; 4,8%) e dalla miocardite (n=5 pazienti; 4,8%). Il motivo principale per iniziare il trattamento con ECP è stato il rigetto cellulare acuto (ACR; n=37 pazienti; 35,2%), seguito dalla prevenzione del rigetto (n=34 pazienti; 32,4%), dal rigetto misto (n=19 pazienti; 18,1%) e dal rigetto mediato da anticorpi (AMR; n=15 pazienti; 14,3%).

Il sottogruppo prevenzione del rigetto comprendeva pazienti che avevano iniziato il trattamento con ECP senza rigetto biopticamente provato e con terapia immunosoppressiva standard o ridotta.

Risultati principali ¹

Limitazioni ¹

L'efficacia dell'ECP rispetto ad altre opzioni di trattamento non è stata valutata a causa del disegno descrittivo a braccio singolo di questo studio. Le limitazioni dello studio includono che la generazione dei dati per questo studio osservativo non è stata standardizzata. I programmi di visita dei pazienti variavano e non tutti i dati erano disponibili in tutti i centri. Non è stata effettuata alcuna verifica dei dati di origine e pertanto non si possono escludere errori di trasmissione. Non tutti i benefici dimostrati possono essere attribuiti esclusivamente al trattamento con ECP, poiché i pazienti trapiantati possono aver ricevuto più terapie al momento del trattamento con ECP. Nei pazienti con AMR o rigetto misto, l'ECP viene comunemente utilizzata in combinazione con altri trattamenti.

Questo studio è stato finanziato da Mallinckrodt.

IMPORTANTI INFORMAZIONI DI SICUREZZA PER LA PROCEDURA DI FOTOFERESI THERAKOS™

IndicazioniIl sistema per fotoferesi THERAKOS™ CELLEX™ è indicato per la somministrazione di fotoferesi. Per un elenco completo di avvertenze e precauzioni, consultare l'etichetta del prodotto.

ControindicazioniLa fotoferesi THERAKOS™ è controindicata in:

Avvertenze e precauzioniI trattamenti di fotoferesi THERAKOS™ devono sempre essere eseguiti in luoghi in cui siano disponibili le normali attrezzature mediche di emergenza. I liquidi sostitutivi e/o gli espansori di volume devono essere prontamente disponibili per tutta la durata della procedura. La sicurezza nei bambini non è stata stabilita.

Eventi avversi

Per un elenco completo di avvertenze e precauzioni, consultare il Manuale dell'operatore del sistema di fotoferesi THERAKOS™ CELLEX™.

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ControindicazioniIl metossalene è controindicato in:

Avvertenze e precauzioni

Per un elenco di tutte le avvertenze e precauzioni, consultare il foglietto illustrativo della soluzione sterile di metossalene (20 microgrammi/mL) o della formulazione orale di 8-metossalene.

Per un elenco completo di avvertenze, precauzioni ed eventi avversi, consultare il Manuale dell'operatore del sistema di fotoferesi THERAKOS™ CELLEX™.

Informazioni sulla fotoferesi extracorporea (ECP)L'ECP, una terapia immunomodulante a base di sangue sviluppata più di 30 anni fa, è raccomandata dalla Società Internazionale per il Trapianto di Cuore e Polmone (ISHLT)³ e da altre società cliniche^4,5,6 come terapia aggiuntiva per la prevenzione e il trattamento dell'ACR dopo il trapianto di cuore. Inoltre, l'ECP può essere presa in considerazione per trattare l'AMR con o senza anticorpi specifici del donatore.^7,8 Nei Paesi in cui è approvato, l'ECP viene utilizzato per trattare una serie di malattie immuno-mediate, tra cui le manifestazioni cutanee del linfoma cutaneo a cellule T (CTCL), la malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD), il rigetto del trapianto di organi solidi e altre malattie autoimmuni. Durante il trattamento ECP, una piccola quantità di globuli bianchi viene raccolta e trattata con un farmaco attivato dalla luce ultravioletta.

INFORMAZIONI SU MALLINCKRODT Mallinckrodt è un'azienda globale composta da diverse società interamente controllate che sviluppano, producono, commercializzano e distribuiscono prodotti farmaceutici e terapie speciali. Le aree di specializzazione del segmento Specialty Brands dell'azienda comprendono le malattie autoimmuni e rare in aree specialistiche come la neurologia, la reumatologia, l'epatologia, la nefrologia, la pneumologia, l'oftalmologia e l'oncologia; l'immunoterapia e le terapie respiratorie critiche neonatali; gli analgesici; i sostituti cutanei coltivati e i prodotti gastrointestinali. Il suo segmento contabile Specialty Generics comprende farmaci generici speciali e ingredienti farmaceutici attivi. Per saperne di più su Mallinckrodt, visitare il sito www.mallinckrodt.com.

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DICHIARAZIONI DI ATTENZIONE RELATIVE ALLE DICHIARAZIONI PREVISIONALIIl presente comunicato contiene dichiarazioni previsionali, anche per quanto riguarda l'ECP e il suo potenziale impatto sui pazienti. Le dichiarazioni si basano su ipotesi relative a molti fattori importanti, tra cui i seguenti, che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli contenuti nelle dichiarazioni previsionali: soddisfacimento dei requisiti normativi e di altro tipo; azioni degli enti normativi e di altre autorità governative; cambiamenti nelle leggi e nei regolamenti; problemi relativi alla qualità dei prodotti, alla produzione o alla fornitura, o alla sicurezza dei pazienti; e altri rischi identificati e descritti in modo più dettagliato nella sezione "Fattori di rischio" dell'ultima relazione annuale di Mallinckrodt sul modulo 10-K e di altri documenti depositati presso la SEC, tutti disponibili sul sito web. Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente documento si riferiscono solo alla data del presente documento e Mallinckrodt non si assume alcun obbligo di aggiornare o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, che di eventi e sviluppi futuri o altro, salvo quanto richiesto dalla legge.

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1 Barten, MJ et al. Studio multicentrico europeo sull'uso reale e l'impatto clinico della fotoferesi extracorporea dopo il trapianto di cuore. J Heart Lung Transplant. 2023. https://doi.org/10.1016/j.healun.2023.03.005.2 Barten, MJ. et al. Uso reale e impatto clinico della fotoferesi extracorporea nei pazienti sottoposti a trapianto di cuore - Risultati di uno studio multicentrico europeo. Abstractpresentato a: Congresso della Società Europea per il Trapianto di Organi (ESOT) 2021. Agosto/Settembre 2021.3 Costanzo MR, et al. Linee guida della Società Internazionale di Trapianto di Cuore e Polmone per la cura dei riceventi di trapianto di cuore. J Heart Lung Trans. 2010:29(8);914–956.4 Alfred et al. Il ruolo della fotoferesi extracorporea nella gestione del linfoma cutaneo a cellule T, della malattia del trapianto contro l'ospite e del rigetto del trapianto d'organo: un aggiornamento della dichiarazione di consenso della Società britannica di fotoferesi. Br J Haematol. 2017;177(2):287-310.5 Padmanabhan et al. Linee guida sull'uso dell'aferesi terapeutica nella pratica clinica - Approccio basato sull'evidenza del comitato di scrittura della Società Americana di Aferesi: L'ottavo numero speciale. J Clin Apher. 2019;34:171–354.6 Knobler et al. Forum europeo di dermatologia - linee guida aggiornate sull'uso della fotoferesi extracorporea 2020 - parte 2. Eur Acad Dermatol Venereol. 2021;35(1):27-49.7 Colvin et al. Rigetto anticorpo-mediato nel trapianto cardiaco: conoscenze emergenti nella diagnosi e nella gestione: una dichiarazione scientifica dell'American Heart Association. Circolazione. 2015;131(18):1608-1639.8 Barten et al. Transplant Rev (Orlando). L'impatto clinico degli anticorpi specifici del donatore nel trapianto di cuore. 2018;32(4):207-217.

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