‘Pazienti contribuiscono a rendere più efficienti tutte le fasi dello sviluppo di un nuovo farmaco’
"L’accesso ai farmaci innovativi rappresenta una delle sfide più complesse per il Ssn, che può essere vinta a condizione che sia trovato un equilibrio tra la garanzia dei diritti dei pazienti e la sostenibilità economica della sanità pubblica". Così Claudia Santini dell’Aifa a margine del convegno “Progressi della ricerca e carenze dell'assistenza alle Mec” promosso oggi a Roma (Palazzo Rospigliosi) dalla Federazione delle Associazioni emofilici- Fedemo in occasione della XIX Giornata mondiale dell’emofilia.
“Tuttavia, consentire l’accesso a farmaci innovativi, a fronte di un impegno di spesa maggiore che richiede immediate coperture – prosegue Santini - potrebbe con il tempo avere effetti virtuosi in termini di riduzione dei costi diretti delle cure e di altre voci di spesa connesse, come i costi indiretti e i costi sociali. Come nel caso di terapie geniche in cui la rilevanza del prezzo richiesto si associa alla natura one-shot (un’unica somministrazione) per la maggior parte delle terapie, con le conseguenze di costi molto rilevanti nel breve periodo e benefici (e costi evitati) nel lungo periodo, qualora il paziente risponda alle terapie stesse”. Un primo strumento “efficace di sostenibilità economica – ricorda Santini - è rappresentato dall’istituzione dei Fondi: a partire dalla Legge di Bilancio del 2015, il finanziamento dei farmaci innovativi si basa sull’istituzione di fondi vincolati, per l’acquisto dei medicinali innovativi, che rappresentano una quota delle risorse complessive destinate alla sanità”.
E sulla presenza dei pazienti all'interno di Aifa ed Ema per valutare l'accesso a queste nuove terapie, Santini non ha dubbi: “I pazienti possono contribuire a rendere più efficienti tutte le fasi dello sviluppo sia di un nuovo farmaco che di una nuova procedura terapeutica; possono inoltre fornire un contributo determinante derivante dal dialogo con le istituzioni sanitarie. Sono coinvolti in numerose attività che vanno dalla revisione di informazioni preparate all’Ema su medicinali, alla preparazione di linee guida, e alla partecipazione a gruppi di consulenza scientifica e al ruolo di membro nei comitati scientifici", conclude.
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