Nuove, potenti armi contro il mieloma multiplo, in grado sia di mobilitare contro il cancro il sistema immunitario, che di attaccare direttamente le cellule tumorali facendole suicidare. 'Serial killer' di precisione. Il primo di questa nuova classe di anticorpi monoclonali, daratumumab, ha ottenuto risultati positivi in pazienti difficili da trattare, secondo gli studi presentati in anteprima mondiale all'International Myeloma Workshop in corso a New Delhi. Risultati mai raggiunti prima in questi pazienti, sottolineano gli esperti, in termini di sopravvivenza libera da progressione di malattia e di risposta alla terapia.
"Sono i pazienti con mieloma multiplo più complessi da trattare - spiega Michele Cavo, professore ordinario di ematologia all'Istituto di ematologia e oncologia medica Seragnoli dell'università di Bologna - perché divenuti resistenti a tutte le classi di nuovi farmaci disponibili sinora e con un'attesa di vita di pochi mesi. Nonostante queste premesse daratumumab in monoterapia, cioè da solo, ha prolungato la sopravvivenza di questi pazienti di 3 o 4 volte, senza effetti importanti sulla qualità di vita".
Il mieloma multiplo è un tumore raro, che rappresenta poco più dell'1% delle neoplasie e colpisce in Italia circa 5.000 persone l'anno. Questo tumore "è un 'signore' molto astuto - sottolinea il professor Fabio Malavasi, il ricercatore dell'università̀ di Torino che ha messo in luce il funzionamento della molecola bersaglio del nuovo farmaco, il Cd-38 - Si sviluppa in una 'nicchia' midollare che addomestica a suo favore, facendo morire tutte le altre cellule e bloccando la reazione immunitaria grazie a una sostanza che lo rende invisibile". Non solo. "Cresce dentro l'osso e lo divora: in pratica si è costruito nel tempo una strategia di sopravvivenza molto sottile e inattaccabile". Una strategia che il nuovo farmaco va a smontare, agendo in modo selettivo.
Daratumumab, di origine completamente umana, è in fase di approvazione in Italia. E per gli esperti, con questa nuova famiglia di farmaci antitumorali dal doppio meccanismo d'azione, "siamo a un giro di boa nella terapia per il mieloma multiplo".
Il farmaco ha ricevuto l'approvazione della Commissione europea nel trattamento del mieloma multiplo recidivato refrattario, con valutazione accelerata in virtù di questo meccanismo innovativo e dei risultati degli studi pubblicati su 'Lancet' e 'New England Journal of Medicine'.
"Gli anticorpi monoclonali hanno il potenziale per cambiare radicalmente la strategia terapeutica del mieloma multiplo - afferma Mario Boccadoro, professore ordinario al Dipartimento di biotecnologie molecolari e scienze per la salute, Unità operativa di Ematologia, Università di Torino - Daratumumab può essere aggiunto alle terapie in corso e ha consentito di ottenere ottimi risultati anche nei pazienti più̀ complessi; in combinazione, in soggetti alla seconda o terza ricaduta ha consentito di ridurre la mortalità̀ fino al 60%". L'Ema sta valutando infatti l'approvazione dell'anticorpo monoclonale in combinazione con i farmaci al momento utilizzati contro il mieloma.
E sono "in corso nuovi studi - anticipa l'ematologo - per utilizzarlo già al momento della diagnosi: si aprono nuovi orizzonti per cui in futuro potremmo essere in grado di cronicizzare il mieloma multiplo", come grazie alla ricerca si è riusciti a fare con diversi tumori solidi.
Daratumumab è̀ il primo della classe di anticorpi monoclonali anti Cd-38, in grado appunto di unire all'attività̀ immunitaria un'azione diretta che porta a morte le cellule tumorali.
"Questo importante lavoro di studio e di ricerca - commenta Massimo Scaccabarozzi, presidente e amministratore delegato di Janssen Italia - premia l'impegno e la costanza della nostra azienda a favore dei malati e della loro qualità̀ di vita. Il nostro 'killer seriale', infatti, è un killer buono: uccide solo le cellule cattive e consente ai pazienti un aumento di aspettativa e qualità̀ di vita, impensabile fino a ieri. Si alza il velo su una cura che ha potenzialità̀ incredibili e apre molte altre strade da studiare e sviluppare".
