(Adnkronos Salute) - Il passaggio da uno step all'altro e il suo finanziamento, spiega la Fondazione, avverrà soltanto se saranno raggiunti alla fine di ciascuna fase gli obiettivi prefissati, valutati anche con l'aiuto di esperti indipendenti esterni. A conclusione delle prime tre fasi si deciderà sui passaggi successivi, tra cui la sperimentazione in vivo tramite il ricorso a nuove collaborazioni con altri centri e istituti di ricerca.
"Inizialmente - spiega Galietta, coordinatore scientifico del progetto - la ricerca puntava sulla terapia genica per colpire la malattia, ma gli esiti non sono stati incoraggianti. Nel frattempo sono nati nuovi approcci alla cura e negli ultimi anni è emersa la possibilità di trattare i pazienti utilizzando farmaci che possono ripristinare la funzione della proteina mutata CFTR. Un farmaco, sviluppato da una compagnia farmaceutica americana, l'ivcafactor, è stato già approvato per il trattamento di una quota non piccola di pazienti con un particolare tipo di mutazione". Il nodo è che "per la maggior parte dei pazienti bisogna ancora trovare un farmaco efficace". A questo punta il progetto della task force "che ci auguriamo possa portare alla più grande scoperta nell'ambito della ricerca sulla fibrosi cistica. Significherebbe salvare molte vite".
L'Istituto italiano di tecnologia, chiarisce Bandiera, responsabile scientifico del progetto all'Iit, "fornirà la collezione di composti chimici necessaria allo screening iniziale e si occuperà della sintesi di nuove molecole capaci di migliorare la funzionalità della proteina difettosa". Ffc Onlus, si legge nella nota, "apre ai grandi donatori la possibilità di prendere parte al progetto per rendere possibile la realizzazione del sogno dei tanti malati colpiti da fibrosi cistica. Un sogno che la Fondazione insegue da oltre 17 anni, durante i quali, a partire dal 2002, ha investito in ricerca oltre 16 milioni di euro".
