Importanti risultati raggiunti contro la Sma, l'atrofia muscolare spinale, nei neonati trattati prima di sviluppare i sintomi della malattia. E' quanto emerge dallo studio Nurture, una sperimentazione clinica che ha valutato, per la prima volta, un trattamento che agisce sulla causa della Sma nei neonati trattati in fase pre-sintomatica. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista 'Neuromuscular Disorders', ha annunciato Biogen Inc.
Rispetto al decorso naturale della malattia, "i dati dello studio - evidenzia l'azienda in una nota - dimostrano l’ottenimento di risultati senza precedenti nei neonati che hanno iniziato il trattamento con nusinersen (la prima terapia ad aver ottenuto l’approvazione per il trattamento di neonati, bambini e adulti con Sma) prima dell’insorgenza dei sintomi clinici. Alla fine del mese di marzo 2019 tutti i partecipanti erano vivi, non necessitavano di ventilazione permanente ed erano in continuo miglioramento, oltre ad aver raggiunto nella maggioranza dei casi gli obiettivi motori con tempistiche in linea con uno sviluppo normale. I risultati dimostrano inoltre la durata d’azione del trattamento: i bambini hanno continuato a far registrare progressi per l’intera durata dello studio".
"Questo studio pionieristico ha di gran lunga superato le nostre aspettative sui risultati che è possibile ottenere con il trattamento precoce delle persone affette da Sma", afferma Darryl De Vivo, titolare della cattedra 'Sidney Carter' di Neurologia e pediatria alla Columbia University di New York. "I risultati straordinari ottenuti da questo studio sottolineano l’importanza fondamentale dello screening neonatale - commenta - e del trattamento precoce dei neonati con Sma ancora senza sintomi clinici, prima della loro comparsa". Lo studio di Fase II è in corso su 25 neonati con diagnosi genetica di Sma, che hanno ricevuto la prima dose di nusinersen in fase pre-sintomatica, prima di aver raggiunto le sei settimane di vita. I risultati del trial, condotto in 15 strutture in 7 Paesi, coprono un periodo di 45,4 mesi.
