(Adnkronos Salute) - Per gli emofilici le buone notizie non finiscono qui. Nel nostro Paese sta per affacciarsi la terapia genica, mirata a ottenere una cura definitiva della patologia e, insieme ai long acting "destinata a cambiare il futuro degli emofilici", secondo Fedemo. Numerosi i vantaggi delle terapie cellulari e delle tecniche di ingegneria genetica: tra questi la correzione della mutazione, che può essere valutata in vitro e che non comporterebbe l’uso di virus da iniettare nei pazienti, e lo sviluppo di enzimi capaci di riconoscere sequenze target nel genoma ospite e, dopo il riconoscimento sequenza-specifico, in grado di attivare meccanismi presenti nelle cellule umane che porteranno alla sostituzione della sequenza mutata con la nuova 'sana'.
L’emofilia è una malattia genetica rara di cui si parla ancora poco. Eppure solo in Italia sono circa 9.000 le persone affette da questa e altre malattie emorragiche congenite. Per dare un contributo concreto allo sviluppo della ricerca, FedEmo incentiva ulteriormente la raccolta fondi. Oltre alle numerose modalità presenti sul sito www.fedemo.it, sul portale è predisposta una pagina Shop dove acquistare prodotti Fedemo: caffè, biscotti e regali.
Sarà infine consegnato un premio all’Aeronautica militare e alle Frecce tricolori per il sostegno assicurato alla raccolta fondi per la ricerca sull’emofilia. Il contributo raccolto è stato destinato al Policlinico Umberto I, Sapienza di Roma, Dipartimento di Biotecnologie cellulari ed ematologia dell’Università.
