Milano, 17 feb. (Adnkronos Salute) - Testare ogni nuovo farmaco anche sui bambini prima di somministrarlo ai malati di ogni età, come richiede l'agenzia regolatoria europea, rischia di portare "a un ritardo irragionevole nell'accesso" alle nuove terapie nel Vecchio continente. Per le persone con emofilia, ad esempio, questo secondo passaggio di sperimentazione potrebbe tradursi in un 'gap' di almeno 2 anni rispetto ai pazienti americani. "Proteggere i bambini non deve trasformarsi in uno svantaggio per i pazienti adulti". Un gruppo di esperti lancia l'allarme su 'Nature', in una lettera che ha come primi firmatari Flora Peyvandi, direttrice del Centro trombosi ed emofilia della Fondazione Policlinico di Milano, e Pier Mannuccio Mannucci, direttore scientifico dell'Irccs.
L'emofilia, ricordano, è una malattia rara, che colpisce ogni anno un nuovo nato ogni 30 mila in Europa. "Data la sua rarità - sottolineano gli esperti - i test sui bambini richiederebbero anni solo per raccogliere un numero sufficiente di pazienti. Nel frattempo, però, gli adulti che soffrono di questa patologia non possono accedere a farmaci già pronti per essere messi in commercio, che migliorerebbero sensibilmente la loro qualità di vita e il trattamento della malattia".
Circa il 30% dei malati di emofilia A (il tipo più frequente, che colpisce l'85% del totale emofilici) sviluppa anticorpi contro i fattori di coagulazione che il loro organismo non riesce a produrre e che quindi vengono somministrati come terapia, anticorpi che rendono il trattamento inefficace. "Questo - spiegano gli ematologi - ha portato a sviluppare fattori della coagulazione con tecnologie biotech, che agiscono più a lungo e che probabilmente impattano meno sul sistema immunitario. In particolare, è stato sviluppato un nuovo farmaco che è potenzialmente in grado di rivoluzionare la terapia dei pazienti emofilici, riducendo in modo sostanziale il numero di iniezioni a cui devono sottoporsi". Un medicinale atteso già quest'anno negli Stati Uniti, ma non in Europa. (segue)
