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Malattie rare: speranze contro Sma da trial terapia genica e 4 farmaci

15 maggio 2014 | 17.23
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Roma, 15 mag. (Adnkronos Salute) - Lo studio della prima terapia genica per la cura dell'atrofia muscolare spinale (Sma) ha arruolato il primo bambino per il trial, e nel frattempo anche la ricerca farmacologica mostra per la prima volta passi avanti, con ben 4 i farmaci in vista della sperimentazione clinica e uno che ha già terminato il percorso con risultati soddisfacenti: accade tutto in questo inizio maggio 2014, segnando un momento storico nell'avanzamento della ricerca per la cura della Sma, che per la prima volta lascia l'ambito preclinico ed entra nel concreto del trial clinico umano, ricorda una nota di 'Famiglie Sma'.

Dopo i risultati incoraggianti dello studio internazionale Trophos che ha da poco terminato il percorso clinico, altri approcci terapeutici stanno per avvicinarsi alla fase clinica. Sono in atto le ultime fasi di preparazione burocratica per far partire uno studio multicentrico con il farmaco Isis-Smnrx, dopo che le fasi 1 e 2 negli Stati Uniti hanno dimostrato l'assenza di effetti collaterali e data qualche indicazione di efficacia. Starebbero inoltre per entrare in fase 1 il Quinazoline, prodotto dalla Pfizer, e un nuovo farmaco della Ptc/Roche. Quest'ultimo ha mostrato dei risultati significativi sul modello murino e si attendono ora con molte aspettative le sue possibili applicazioni.

Durante il prossimo convegno nazionale di Famiglie Sma (20-22 giugno, Lignano Sabbiadoro, Udine), gli esperti offriranno una panoramica dello stato dell'arte delle nuove sperimentazioni, con la prospettiva di avviare i trial a breve anche in Italia. Occhi puntati, infine, sulla fase clinica della terapia genica appena iniziata negli Stati Uniti, nel North Carolina Children's Hospital in Ohio. I risultati di questo studio preliminare infatti ci consentiranno di capire meglio l'impatto di questa terapia sulla malattia, conclude la nota.

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